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    新CRISPR技術可“跳過”導致疾病的部分基因
    2021-07-30

    新CRISPR技術可“跳過”導致疾病的部分基因

    在一項新的細胞研究中,伊利諾伊大學的研究人員對CRISPR基因編輯技術進行改進,使細胞的內部機制在將基因轉錄成蛋白質時跳過一小部分基因。這為研究人員提供了一種方法,不僅可以消除突變的基因序列,還能不影響基因的表達和調控方式。這種有針對性的基因編輯有朝一日可用于治療由基因組突變引起的遺傳性疾病,如杜氏肌營養不良癥、亨廷頓氏病或某些類型的癌癥。

    CRISPR技術通常是在靶向基因啟動前切斷DNA以關閉基因表達,但當DNA重新結合后,容易誘發突變。這種情況可能導致新的問題,例如DNA可能會在非預期位置斷裂,以及斷裂的DNA可能會重新附著到其它染色體上。

    在《Genome Biology》雜志中報道的新CRISPR-SKIP技術不會分解DNA鏈,而是改變目標DNA序列中的單個堿基。伊利諾斯州生物工程學教授Pablo Perez-Pinera表示,鑒于破壞DNA的傳統基因編輯技術存在問題,科學家們必須找到優化工具來修飾基因。CRISPR-SKIP是一個很好的新技術,其可以在不破壞基因組DNA的情況下調節基因。Pablo Perez-Pinera教授與伊利諾伊大學物理學教授Jun Song一起領導了這項研究。兩位都隸屬于伊利諾斯大學的Carl R. Woese基因組生物學研究所。

    在哺乳動物細胞中,基因由分割的外顯子組成,外顯子散布在基因組各區,位于它們之間的內含子序列似乎不編碼任何物質。當細胞將基因轉錄成RNA以備翻譯成蛋白質時,DNA序列中有明確信號表明哪些部分是外顯子,屬于基因的一部分。細胞將從編碼部分轉錄的RNA拼接在一起,得到一個用于制造蛋白質的連續RNA模板。

    CRISPR-SKIP改變外顯子序列起始前的單個堿基,使細胞將其認為是非編碼部分。生物工程研究生兼該論文的第一作者Michael Gapinske認為,當細胞將外顯子視為非編碼DNA時,該外顯子不包含在成熟RNA中,因此可以有效地從蛋白質中去除相應的氨基酸。Carle Illinois醫學院教授Perez-Pinera認為,雖然跳過外顯子會導致蛋白質缺少少量氨基酸,但被截短的蛋白質通常會保留部分或完全活性,這可能足以恢復某些遺傳疾病的功能。

    研究人員表示,還有其它可以跳過外顯子或消除氨基酸的方法,但由于這些方法不能永久改變DNA,并且需要在患者的整個生命周期內重復給藥,因此這些方法只能提供短暫的益處。物理研究生兼該研究的共同作者Alan Luu認為,通過使用CRISPR-SKIP編輯基因組DNA中的單個堿基,就可以永久地敲除外顯子,因此,一次治療就可以實現對疾病的長期校正。相反,如果需要重新激活外顯子,這個過程也是可逆的。

    研究人員在小鼠和人類的多種細胞系(包括健康的細胞系和癌細胞系)中測試了CRISPR-SKIP技術,結果證實它能夠用在不同類型的細胞中。他們對接受CRISPR-SKIP處理的細胞中的DNA和RNA進行測序,發現CRISPR-SKIP系統能夠高效地靶向特定堿基和跳過一個外顯子,并且還證實如果需要的話,能夠將靶向不同位點的CRISPR-SKIP組合在一起跳過一個基因中的多個外顯子。他們希望在活的動物體內測試這種技術的編輯效率,這是評估它的治療潛力的第一步。比如,在杜氏肌營養不良癥中,僅校正5%~10%的細胞就足以實現治療的益處。利用CRISPR-SKIP,研究人員在他們研究過的很多細胞系中觀察到校正率達到20%~30%以上。

    鑒于研究人員在非目標位點發現了一些突變,他們正在努力使CRISPR-SKIP更加高效和更加特異性。Song教授表示,生物學很復雜,人類基因組超過30億個堿基,因此,CRISPR-SKIP在與預期區域相似的位置靶向堿基的可能性是不可忽視的,這是任何基因編輯技術都需要注意的事情。脫靶突變可能是醫療應用的主要障礙,因此科學家們花費大量時間進行廣泛測序以尋找其原因。希望未來改進基因編輯技術時可以提高CRISPR-SKIP的特異性,以便解決基因治療無法在臨床中廣泛應用的問題。



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